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报告摘要

2016年全球基因治疗市场规模为5亿美元，预计在预测期内复合年增长率为43.1%。尽管有挫折和失望，基因疗法提供了希望，并已经开始证明临床效益的癌症，帕金森，血友病和一系列孤儿和超孤儿适应症。成功和安全治疗的患者数量继续增长，迄今为止的进展是令人兴奋和鼓舞的。

基因治疗是一种新的方法，其具有以治疗，治愈潜力和甚至预防疾病通过改变在体内的基因表达，这又改变了蛋白质的手段。大部分疾病是由引起损坏;其中整流功能失调时，基因可以恢复基因的正常功能，并给我们的“长寿命”。遗传病，导致4000左右的疾病，这在理论上可以通过基因疗法进行修正，从而带来希望的光线特别是对处于临床开发基因治疗方案绝症patients.The数量不断扩大的概念和最近的证据证明上升带动在脊髓性肌萎缩的成功，血友病A，β地中海贫血和遗传性视网膜疾病。

2015年后，基因治疗已成为肿瘤段制药行业的最丰厚的部分特别。基因疗法的多数也越来越研究，并有望获得难得的适应症推出。增加的趋势已通过临床试验，增加政府经费细胞与基因为基础的治疗和EMA和FDA的监管机构建立，执行速度更快的审批有利环境的数量增加看透突破和快速通道证称号处理。

此外，上升的伙伴关系和联盟，并增加R＆d花费在通过在连续的玩家平台技术是一些将推动基因治疗市场增长的因素。生物制药公司多数都集中在开发新的药物无法治愈的疾病的治疗。近日，星火治疗收到Luxturna，为儿童和成人造成视网膜营养不良一次性治疗的批准，由于RPE65基因导致永久性视力丧失的突变。

基因转移技术

基因治疗确定基因引起感兴趣的疾病和病毒载体系统的形式替换它通过一个向量的施用。基于矢量的方法是转移的最优选的方式之一，并有望体验健康成长的未来。在该方法中，外源DNA被转移与像腺病毒载体，腺相关病毒载体（AAV），逆转录病毒载体和质粒DNA载体的帮助。质粒DNA而转移的AAV模式现在正获得强烈关注近年来用于转移载体的最常见的类型。使用AAV的是迄今为止的基因转移，这是可被改造为在各种疾病的设置范围广泛的应用非常具体的功能的多功能载体的最安全的方法。

治疗应用

基因治疗提供了革命性的好处，并允许治疗广泛的遗传和非遗传疾病。肿瘤和罕见血液疾病的基因治疗提供了强大的商业前景。肿瘤治疗的增长主要是由全球癌症患者患病率的上升和有利的监管环境推动的。然而，高昂的治疗费用和潜在的报销障碍可能会在未来抑制基因治疗市场的增长。

区域市场

基因治疗代表了生物技术改变疾病模式的承诺的前沿。北美拥有基因治疗市场的主要份额，这主要得益于大量正在进行的临床试验，领先的私有和上市公司的市场存在，以及由于有利的风险/收益机会，投资者对该领域的浓厚兴趣。

欧洲拥有基因治疗的第二大市场份额。欧洲药品管理局(EMA)最近批准Glybera用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。英国的基因治疗市场也在强劲增长，这得益于过去五年里不断增加的临床试验数量。预计亚太市场在新产品和商业开发方面不会显示出强劲迹象。