据估计，到2021年，全球基因疗法的市场规模将达到数十亿美元。的基因治疗市场预计在从罕见的适应症2016年至2021年的预测期内，在与发射潜在疗法更高的复合年增长率由北极星市场研究报告“基因疗法，竞争分析和市场预测 - [2016年至2021年]”报道乐动体育软件最新版
有已在市场上推出了众多的基因治疗。欧盟已经批准了两种基因治疗到现在为止即Glybera从UniQure在2012年这一年也治疗脂蛋白脂酶缺乏，在2016年，欧盟批准用于Strimvelis儿童重症联合免疫缺陷。虽然FDA至今已批准了三个基因疗法即Yescarta成年患者某些类型的大B细胞淋巴瘤谁没有回应或其他谁至少两种治疗后有复发。在二零一七年十二月一十九日FDA批准Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl），一个新的基因疗法，治疗儿童和成年患者的视力丧失的一种遗传形式，可能会导致失明。此外，大约12到14种新的基因疗法在各种常见的条件和难得的发展条件和途径，预计在未来2〜3年内达到美国FDA批准阶段。
什么是基因治疗？
基因治疗是一种新的方法，其具有以治疗，治愈潜力和甚至预防疾病通过改变在体内的基因表达，这又改变了蛋白质的手段。大部分疾病是由引起损坏;其中整流功能失调时，基因可以恢复基因的正常功能，并给我们的“长寿命”。遗传性疾病造成4000左右的疾病，其可以理论上通过基因疗法进行校正，从而把希望的射线特别是对于晚期病人。
它是如何做到的?基因治疗的遗传学基础。
基因由DNA，其携带信息以产生正确的蛋白质，这是典型的用于人体的正常功能的。然而，遗传突变引起的DNA序列改变导致在所有故障蛋白质序列或非。以校正缺陷基因序列，在病毒的形式的载体载体用于递送经修饰的基因。有趣的是，这里要注意的是，病毒被修改，因为它可能导致对自己的疾病。改性的含病毒基因的递送是通过注射进行（静脉内，皮下，腹膜内或肌肉内）。一旦病毒整合与细胞内的和产生用于编码，从而消除了在基因水平的问题基因的蛋白质。因此，从理论上讲，基因疗法可能是众所周知的“灵丹妙药”。
里程碑达到通过基因治疗至今。
有针对不同的细分疾病基因治疗的人数，与癌症领先的693图表，其次是罕见疾病与501，除了几个神经，心血管，代谢性疾病，感染性疾病，血液凝血，肌肉骨骼等。
机遇与挑战同基因治疗有关。
基因治疗可以解决从危及生命的疾病，谁现在除了支持治疗和处方治疗包括除了是昂贵的严重的副作用，没有其他选择痛苦的患者未满足的临床需求。但是，鉴于基因治疗是具有挑战性的开发，它可以证明很难因为在不同的发展阶段相关的挫折和基因治疗的不可预见的副作用小的生物技术公司。为了使基因治疗提供给患者，财务可行性研究是由制造商来进行。也许，定价和付款的新模式可以采取解决相关问题。
由于人口少部分，从遗传疾病症，这可能会影响的强有力的临床证据的产生。此外，使用病毒载体将治疗基因转移到目标区域可能引发长期的安全问题。
基因治疗要解决的最大的挑战是关于定价和付款的整个制度作为基因治疗的承受能力是主要关注的问题之一。为了应对这一挑战，他们的需求是为了创造一个稳定的定价，融资和健康保险的基因治疗结构，有效的政策发展合作。